Sigma-Tau Pharmaceuticals寻求FDA批准用于治疗罕见遗传病的药物,影响少于100名美国人

Sigma-Tau Pharmaceuticals,Inc很高兴地宣布从德国的Falk Pharma GmbH公司收购Chenofalk(R)(鹅去氧胆酸)Chenofalk(R)在德国被批准用于溶解胆结石,以及Sigma-Tau的德国附属公司Sigma-Tau Arzneimittel GmbH将立即承担这一重要药物的分销,确保患者的可用性不会中断Chenofalk(R)的收购不仅对确保德国的持续供应非常重要,而且Sigma-Tau Pharmaceuticals也是如此打算积累支持向美国食品药品管理局(FDA)提交新药申请(NDA)所需的适当临床和法规文件,以使用鹅去氧胆酸(CDCA)治疗脑膜炎性黄瘤病(CTX)疾病CTX是一种极为罕见的遗传性疾病,据信在美国影响不到一百人“我们很高兴将CDCA添加到Sigma-Tau的罕见疾病组合Sigma-Tau致力于为罕见疾病患者开发药物,收购Chenofalk(R)可以减轻患者对供应中断的担忧,“Sigma-Tau Pharmaceuticals首席执行官Gregg Lapointe说

“获取Chenofalk(R)档案中包含的基础临床,制造和安全数据也是Sigma-Tau最终确保FDA批准在CTX患者中使用CDCA的重要里程碑”CTX是一种代谢紊乱,没有美国FDA批准的治疗方法患有这种疾病的人不能有效地分解某些胆固醇因此,这些胆固醇会积聚在身体的各个部位.CTX的一些特征包括婴儿期的慢性腹泻,眼睛的白内障(白内障)发展在儿童晚期,逐渐脆弱的骨骼容易发生骨折,成年期的神经问题,如dem entia,癫痫发作,幻觉,抑郁,以及协调运动(共济失调)和言语(构音障碍)的困难2007年,Sigma-Tau从FDA获得了在CTX中使用CDCA的Orphan药物指定从那时起,Sigma-Tau一直在工作与联合脑白质营养不良基金会(ULF)密切合作,以更好地了解CTX疾病对患者的影响以及适当的新生儿筛查对疾病的重要性关于脑膜炎性黄瘤病(CTX)脑膜炎性黄瘤病(CTX)是一种罕见的常染色体隐性代谢紊乱一种名为CYP27A1的基因突变,它产生一种名为甾醇27-羟化酶的酶甾醇27-羟化酶,需要将胆固醇转化为胆汁酸,胆汁酸对肠道脂肪的吸收很重要

此外,当甾醇-27羟化酶不是如果工作正常,胆汁酸和胆汁酸前体会在全身组织中积聚,造成各种生理和神经问题关于Sigma-Tau Pharmaceuticals,Inc Sigma-Tau Pharmaceuticals,Inc是Sigma-Tau Group在美国的全资子公司,专门致力于为罕见疾病患者开发和商业化药物Sigma-Tau Pharmaceuticals公司总部位于马里兰州盖瑟斯堡市自1989年以来,该公司的产品一直专注于罕见疾病,肾脏疾病和癌症

在美国,超过6,000种已发现的罕见疾病影响了大约2500万患者,Sigma-Tau将其相当科学的有利于少数人的化合物的开发和商业化背后的资源该公司有一个重要的发展计划,专注于移植,癌症,遗传性遗传疾病,疟疾和其他未满足医疗需求的领域

有关该公司的更多信息,请访问wwwsigmataucom关于Sigma- Tau Group Sigma-Tau Group是一家领先的研究型意大利制药公司,拥有2007年的综合发展方向r等于约9.8亿美元,全球员工超过2,500名Sigma-Tau集团研究和开发的治疗领域包括心血管疾病,新陈代谢,肿瘤学,免疫学,中枢和周围神经系统等47个项目,30个临床适应症研究17种专有分子,其中大部分是新的和原始的有关Sigma-Tau Group的更多信息,请访问wwwsigma-tauit 关于联合脑白质营养不良基金会(ULF)联合脑白质营养不良基金会(ULF)致力于帮助患有各种脑白质营养不良症的患者和家庭成员,包括CTX.ULF致力于通过教育计划,宣传方案识别,治疗和治疗所有脑白质营养不良症,研究和服务图片可用:http:// www2marketwirecom / mw / frame_mw

attachid = 794519消息来源:Sigma-Tau Pharmaceuticals,Inc

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